Concizumab

Die AkdÄ schließt sich der Einschätzung des IQWiG an, dass der Zusatznutzen von Concizumab als Routineprophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (angeborener FVIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren nicht belegt ist.

Auch aus Sicht des pharmazeutischen Unternehmers (pU) ist die Studie explorer8 ungeeignet für die frühe Nutzenbewertung. Die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Concizumab im Vergleich zu leitlinienkonformen Therapieoptionen sind aktuell unklar. Ein geringerer Nutzen von Concizumab – insbesondere eine höhere Blutungsrate und/oder vermehrte thromboembolische Ereignisse – im Vergleich zur Routineprophylaxe lässt sich anhand der vorgelegten Daten nicht ausschließen. Allein aus der Applikationsform kann aus Sicht der AkdÄ kein Zusatznutzen abgeleitet werden. Zudem stehen mit Marstacimab und Emicizumab bereits Wirkstoffe zur Verfügung, die ebenfalls subkutan appliziert werden und – im Unterschied zu Concizumab – nur einmal wöchentlich angewendet werden müssen. 

*Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.