Drug Safety Mail 2022-28

13.06.2022 – Rote-Hand-Brief zu Defitelio® (Defibrotid): Nicht anwenden zur Prophylaxe der hepatischen venookklusiven Erkrankung

Defibrotid ist zugelassen zur Behandlung von schwerer hepatischer venookklusiver Erkrankung (VOD) bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT). In einer Prophylaxe-Studie (Studie 15-007) wurde Defibrotid plus beste unterstützende Therapiemaßnahme (Best Supportive Care, BSC) zur Prophylaxe von VOD nach HSCT mit BSC allein verglichen. Es konnte kein Effekt auf das VOD-freie Überleben bis Tag +30 nach HSCT gezeigt werden:

  • Defibrotid ist nicht zur Prophylaxe einer VOD anzuwenden.

In der Studie 15-007 wurde der primäre Wirksamkeitsendpunkt (VOD-freies Überleben bis Tag +30 nach HSCT) nicht erreicht: Die Kaplan-Meier-Schätzungen betrugen 66,8 % [95 % Konfidenzintervall 57,8 %; 74,4 %] für Defibrotid plus BSC bzw. 72,5 % [62,3 %; 80,4 %] für BSC allein (p = 0,8504). Die Studie wurde nach einer Futility-Analyse gestoppt. Unter Berücksichtigung dieser Ergebnisse und des Risikoprofils von Defibrotid wird dieses nicht zur Prophylaxe einer VOD empfohlen.