Handelsname: Hympavzi®
- Anwendungsgebiet
(Stand: November 2024)
Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab 12 Jahren (≥ 35 kg KG) mit:
- schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren,
- schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren.
- Schwere Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor VIII-Inhibitoren
Stellungnahme der AkdÄ (23.05.2025)
Fazit der AkdÄ*
Die AkdÄ schließt sich der Einschätzung des IQWiG an, dass der Zusatznutzen von Marstacimab als Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener FVIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne FVIII-Inhibitoren nicht belegt ist.
Die offene, einarmige Studie BASIS weist bereits aufgrund des Studiendesigns nur eine geringe Aussagesicherheit auf. Zudem bestehen Zweifel an der internen Qualität der Studie BASIS, unter anderem aufgrund unterschiedlicher Erhebungsintervalle in der Beobachtungs- und Behandlungsphase. Auch die Übertragbarkeit auf die Versorgungssituation in Deutschland ist unklar, da in der Beobachtungsphase die mittlere annualisierte Blutungsrate mit über neun behandelten Blutungen vergleichsweise hoch war.
*Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.
G-BA: Unterlagen zur Nutzenbewertung (Beginn des Verfahrens: 01.02.2025)