Unerwünschte Arzneimittelwirkung melden

Ravulizumab

Handelsname: Ultomiris®

Anwendungsgebiet

(Stand: September 2021)

  • Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH), bei erwachsenen und pädiatrischen (≥ 10 kg KG) Patienten
    - mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität,
    - die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden.
  • Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS), Patienten ab 10 kg KG, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.

Stellungnahmen der AkdÄ

Nutzenbewertungs-Verfahren
(Beginn)
 Anwendungsgebiet
Verbindlich sind die Angaben
der Fachinformation.		 Stellungnahme der AkdÄ
(Stand)

atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)

  • PDF(23.11.2020)

Fazit der AkdÄ (Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.)

Für Ravulizumab bei der Behandlung von Patienten ≥ 10 kg KG mit aHUS, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mind. drei Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, ist ein Zusatznutzen nicht belegt.

Insgesamt ist dem IQWiG zuzustimmen, dass die angewandte Methodologie ungenügend ist. Eine Äquivalenz bezüglich des Nutzens und der Sicherheit zwischen Ravulizumab und Eculizumab ist nicht belegt bzw. kann aufgrund dieser Daten gar nicht belegt werden. Dazu hätten RCTs durchgeführt werden müssen.

paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

  • pädiatrische Patienten (≥ 10 kg KG)

  • PDF(24.01.2022)

Fazit der AkdÄ (Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.)

Die AkdÄ sieht für Ravulizumab in dem Anwendungsgebiet paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) für pädiatrische Patienten (≥ 10 kg Körpergewicht)

  • mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität (Fragestellung 1)
  • die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen sechs Monate mit Eculizumab behandelt wurden (Fragestellung 2)

jeweils gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (ZVT) Eculizumab einen Zusatznutzen als nicht belegt an. Insgesamt ist dem IQWiG zuzustimmen, dass ein Zusatznutzen für Ravulizumab in keiner der beiden Fragestellungen gegenüber der ZVT Eculizumab belegt ist. Auch eine Äquivalenz bezüglich des Nutzens und der Sicherheit zwischen Ravulizumab und Eculizumab ist nicht belegt bzw. kann aufgrund der vorgelegten Daten nicht belegt werden.