Onasemnogen-Abeparvovec

Handelsname: Zolgensma®

Anwendungsgebiet

(Stand: Mai 2020)

Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und

  • einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder
  • bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens

Stellungnahmen der AkdÄ

Nutzenbewertungs-Verfahren
(Beginn)
Anwendungsgebiet
Verbindlich sind die Angaben
der Fachinformation.
Stellungnahme der AkdÄ
(Stand)

5q-assoziierte spinale Muskelatrophie

Fazit der AkdÄ (Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.)

Für Onasemnogen-Abeparvovec bei Kindern mit 5q13-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit biallelischer Deletion des SMN1-Gens und entweder einer klinischen Diagnose SMA Typ 1 oder bis zu drei Kopien des SMN2-Gens besteht aus Sicht der AkdÄ ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die AkdÄ empfiehlt den Beschluss auf zwei Jahre zu befristen.

Aufgrund des Orphan-Drug-Status von Onasemnogen-Abeparvovec gilt ein Zusatznutzen bereits a priori als belegt. Die tatsächliche Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens wird jedoch aufgrund der limitierten Daten von der AkdÄ nur als „Anhaltspunkt“ eingestuft.

Das Ausmaß des Zusatznutzens ist aufgrund der erheblichen Verzerrung der bisher vorliegenden Studiendaten und den geringen Patientenzahlen aktuell nur schwer abschätzbar und wird deshalb von der AkdÄ als nicht quantifizierbar eingestuft.

Die bisher vorliegenden Daten in Bezug auf Mortalität und Morbidität suggerieren zwar einen deutlichen Effekt von Onasemnogen-Abeparvovec, was auf einen beträchtlichen Zusatznutzen hindeuten würde. Allerdings muss die Nachhaltigkeit dieser Effekte nachgewiesen werden.

Bei dem langfristigen Zusatznutzen sollte auch untersucht werden, ob der Preis der Präparate allen Patienten mit der entsprechenden Indikation Zugang zur bestmöglichen Therapie erlaubt.