Drug Safety Mail 2021-18

18.03.2021 – Rote-Hand-Brief zu Strimvelis® ▼: erster Fall von lymphatischer T-Zell-Leukämie nach Insertionsonkogenese

Es wurde ein Fall von lymphatischer T-Zell-Leukämie bei einem Patienten mit schwerem kombiniertem Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) 4,7 Jahre nach Behandlung mit Strimvelis® berichtet. Es wird angenommen, dass dieser Fall auf Insertionsonkogenese zurückzuführen ist.

Es wird empfohlen, Patienten langfristig zu überwachen. Die ersten elf Jahre sollte mindestens einmal jährlich sowie nach 13 und 15 Jahren ein Arztbesuch mit Differenzialblutbild, klinisch-chemischer Untersuchung und Bestimmung des Thyreoidea-stimulierenden Hormons (TSH) erfolgen.

Strimvelis® ist eine autologe, CD34+-angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die humane Adenosin-Desaminase (ADA)-cDNA-Sequenz aus humanen hämatopoetischen Stamm-/Progenitorzellen (CD34+) codiert. Es wird angewendet bei ADA-SCID, wenn kein geeigneter Stammzellspender aus der Familie verfügbar ist.

Die Produktinformation und das Schulungsmaterial werden aktualisiert.