News 2019-36

23.07.2019 – Stellungnahme der AkdÄ zu Emicizumab (neues AWG: Hämophilie A, ohne Hemmkörper) (Hemlibra®) – frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V

Aus Sicht der AkdÄ ist der Zusatznutzen von Emicizumab für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne Gerinnungsfaktor-VIII(FVIII)-Hemmkörper aufgrund der vorliegenden Daten nicht belegt.
Indirekte Hinweise sprechen für einen möglichen Zusatznutzen von Emicizumab (weniger Blutungen, einfachere Anwendung der subkutanen Injektion). Grundsätzlich hat Emicizumab aufgrund seiner pharmakodynamischen und pharmakokinetischen Eigenschaften das Potenzial, die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A zu verbessern. Dies muss aber in einem aussagekräftigen direkten Vergleich zwischen Emicizumab und einer Dauerprophylaxe mit FVIII-Präparaten bei Patienten mit schwerer Hämophilie A gezeigt werden.

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.

Emicizumab ist zugelassen als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten (alle Altersgruppen) mit

  • schwerer Hämophilie A (hereditärer FVIII-Mangel, FVIII < 1 %)
  • Hämophilie A (hereditärer FVIII-Mangel) mit FVIII-Hemmkörpern.