Lumacaftor/Ivacaftor

Handelsname: Orkambi®

Anwendungsgebiet

Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind

  • bei Patienten ab 6 Jahren (Filmtabletten)
  • bei Kindern ab 2 Jahren (Granulat)
(Stand: Januar 2019)

Stellungnahmen der AkdÄ

Nutzenbewertungs-
Verfahren
(Beginn)
Anwendungsgebiet

Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.
Fazit der AkdÄ

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.
Stellungnahme der AkdÄ
(Stand)

zystische Fibrose (ab 6 Jahren)

Aus Sicht der AkdÄ ist ein Zusatznutzen für Lumacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit CF im Alter zwischen 6 und 11 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind, nicht belegt. Es wird empfohlen den Beschluss auf zwei Jahre zu befristen und nach Einreichung von Langzeitdaten eine erneute Bewertung vorzunehmen.

zystische Fibrose (2–5 Jahre)

Aus Sicht der AkdÄ ist ein Zusatznutzen für Lumacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) im Alter zwischen 2 und 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind, nicht belegt. Den Aussagen des IQWiG bezüglich Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens wird zugestimmt. Es gibt indirekte Hinweise und Argumente für einen möglichen Zusatznutzen, wenn die mutationsspezifische Therapie bei dieser chronischen Krankheit früh begonnen wird. Der Nachweis erfordert aber eine deutlich längere Studiendauer und eine aktive Kontrollgruppe.
Aus den Daten der vorgelegten Studie kann das Nutzen-Risiko-Verhältnis nicht sicher bestimmt werden. Aus diesem Grund kann zum jetzigen Zeitpunkt kein Zusatznutzen für Lumacaftor/Ivacaftor für CF bei Kindern im Alter zwischen 2 und 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind, abgeleitet werden.