News 2019-34

24.06.2019 – Stellungnahme der AkdÄ zu Lumacaftor/Ivacaftor (neues AWG: zystische Fibrose, Patienten 2–5 Jahre) (Orkambi®) – frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V

Aus Sicht der AkdÄ ist ein Zusatznutzen für Lumacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) im Alter zwischen 2 und 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind, nicht belegt.
Den Aussagen des IQWiG bezüglich Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens wird zugestimmt.
Es gibt indirekte Hinweise und Argumente für einen möglichen Zusatznutzen, wenn die mutationsspezifische Therapie bei dieser chronischen Krankheit früh begonnen wird. Der Nachweis erfordert aber eine deutlich längere Studiendauer und eine aktive Kontrollgruppe.
Aus den Daten der vorgelegten Studie kann das Nutzen-Risiko-Verhältnis nicht sicher bestimmt werden.
Aus diesem Grund kann zum jetzigen Zeitpunkt kein Zusatznutzen für Lumacaftor/Ivacaftor für CF bei Kindern im Alter zwischen 2 und 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind, abgeleitet werden.

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.

Lumacaftor/Ivacaftor Granulat ist zugelassen zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Kindern ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.