News 2019-21

09.04.2019 – Stellungnahme der AkdÄ zu Venetoclax (Aufhebung Orphan-Drug-Status: CLL, Monotherapie) (Venclyxto®) – frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V

Aus Sicht der AkdÄ besteht für Venetoclax für erwachsene Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL):

  • die eine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und für die eine Behandlung mit einem Inhibitor des B-Zell-Rezeptor-Signalwegs (BCRi) nicht geeignet ist oder die ein Therapieversagen zeigten oder
  • ohne Vorliegen einer 17p-Deletion oder TP53-Mutation, bei denen sowohl unter einer Chemo-/Immuntherapie (CIT) als auch unter einem BCRi ein Therapieversagen auftrat ein Zusatznutzen, dessen Ausmaß nicht quantifizierbar ist und dessen Wahrscheinlichkeit derzeit nicht sicher beurteilbar ist.

Es ist aus Sicht der AkdÄ nachvollziehbar, dass für das IQWiG die Datenlage für die Bewertung von Venetoclax in der Monotherapie nicht ausreichend war, um eindeutig eine Überlegenheit gegenüber einem BCRi (Ibrutinib oder Idelalisib) zu belegen. Retrospektive vergleichende Untersuchungen deuten darauf hin, dass ein Wechsel des Therapieprinzips von BCRi auf den Bcl-2-Inhibitor Venetoclax vorteilhaft sein kann. Dies ist jedoch nur ein sehr schwacher Hinweis.

Venetoclax eröffnet eine weitere Therapieoption für Patienten, die bereits ein Rezidiv oder eine refraktäre Erkrankung haben und sich damit in der palliativen Therapie der CLL befinden. Insbesondere für Hochrisikopatienten mit einer 17p-Deletion oder TP53-Mutation ist die zusätzliche Therapieoption nach einem BCRi von hoher Relevanz.

Aus Sicht der AkdÄ liegt daher für Venetoclax ein Zusatznutzen gegenüber den ansonsten verfügbaren Therapieoptionen vor, dessen Ausmaß aber nicht quantifizierbar ist, weil die wissenschaftliche Datenlage dies nicht zulässt. Die qualitative Ergebnissicherheit ist sehr gering, daher kann die Wahrscheinlichkeit weder als Anhaltspunkt noch als Hinweis eingestuft werden.

Die AkdÄ fordert eine Befristung des Beschlusses in Verbindung mit der Forderung weiterer Studiendaten zum längerfristigen Effekt von Venetoclax auf harte Überlebensendpunkte und auf die Verlängerung des progressionsfreien Überlebens in Verbindung mit einer Verbesserung der Lebensqualität.

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.

Venetoclax ist zugelassen bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL)

  • als Monotherapie bei Erwachsenen
    • die eine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und die für eine Behandlung mit einem Inhibitor des B-Zell-Rezeptor-Signalwegs (BCRi) nicht geeignet sind oder ein Therapieversagen zeigten, oder
    • die keine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und bei denen sowohl unter einer Chemo-/Immuntherapie als auch unter einem BCRi ein Therapieversagen auftrat.
  • in Kombination mit Rituximab bei Erwachsenen, die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben.

Auf unserer Homepage können Sie unter der Rubrik Nutzenbewertung § 35a SGB V alle bisher beim G-BA eingereichten Stellungnahmen der AkdÄ einsehen.