News 2018-36

06.08.2018 – Frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V: Stellungnahme der AkdÄ zu Emicizumab (Hemlibra®)

Aus Sicht der AkdÄ besteht für Emicizumab für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Gerinnungsfaktor-VIII(FVIII)-Hemmkörpern ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Vorläufige Daten der HAVEN-1-Studie zeigten eine signifikante Reduktion der behandlungsbedürftigen Blutungen durch die prophylaktische wöchentliche Gabe von Emicizumab bei Jugendlichen und Erwachsenen im Vergleich zur On-demand-Therapie mit Bypassing-Präparaten. Auch wurde dadurch eine signifikante Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und des Gesundheitszustandes erzielt. In der Studie HAVEN 2 bei Kindern < 12 Jahren hatten 87 % unter Emicizumab keine behandlungs-bedürftige Blutung und 34,8 % gar keine Blutung. Emicizumab erscheint damit als eine gut geeignete, subkutan zu verabreichende Alternative zur intravenösen Therapie mit FVIII-Konzentraten und FVIII-Bypassing-Präparaten, sodass die AkdÄ hier von einem Zusatznutzen ausgeht. Eine Quantifizierung des Zusatznutzens ist zum jetzigen Zeitpunkt insbesondere aufgrund der fehlenden Langzeitdaten zur Sicherheit und Immunogenität von Emicizumab nicht möglich. Daher empfiehlt die AkdÄ eine Befristung des Beschlusses auf zwei Jahre.

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA

Emicizumab ist zugelassen als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten (alle Altersgruppen) mit Hämophilie A und Faktor VIII-Hemmkörpern.

Auf unserer Homepage können Sie unter der Rubrik Nutzenbewertung § 35a SGB V alle bisher beim G-BA eingereichten Stellungnahmen der AkdÄ einsehen.